ニュース：FDAは最初の鼻グルカゴンを承認します！ （無針緊急治療）

人生がインスリンに依存している私たちにとっての大きなニュース：長年の研究開発と地域社会の期待の後、私たちは今、複雑な混合を必要とせずに鼻にスプレーすることができる新しい形のグルカゴン、緊急血糖ブースト物質を手に入れましたキットと怖い-傍観者があなたを刺さなければならない大きな針。

驚くべきことに、これは、標準の注射可能な緊急キットが1961年に導入されて以来、私たちが目にした最初の新しいタイプのグルカゴンです。

7月24日、FDAは、製薬大手のEli Lillyによって製造されたBaqsimi（名前については後ほど詳しく説明します）として知られる新しい鼻腔内グルカゴンの承認を発表しました。その会社はもちろん主要なインスリンメーカーですが、現在利用可能な2つのマルチステップの注射可能なグルカゴンキットの1つも製造しています（もう1つはノボノルディスクです）。もともとカナダのバイオメディカル企業によって開発された新しい鼻グルカゴンは、2015年にリリーに買収され、1年前の2018年6月に規制当局に提出されて以来、後期臨床試験が行われています。

この新薬を「歴史的」で「ゲームを変える」と表現するのは少し劇的に思えるかもしれませんが、元の注射可能な形態がほぼ導入されて以来、市場に出回った最初の新しいタイプのグルカゴンであるため、これは確かに私たちのコミュニティにとって画期的な出来事です60年前。実際、リリーの新製品は2019年8月から発売されます。これは、近い将来に市場に出ると予想される3つの新しい形態のグルカゴンの最初のものであり、グルカゴンの新しい使用方法の舞台を設定します。

T1Dと同居しているJDRFのCEOであるアーロンコワルスキー博士は、次のように述べています。「これは、1型糖尿病の合併症に対処するためのより多くの治療を提供するための重要なステップです。これまで、投与するためにいくつかのステップを踏む複雑なグルカゴン注射は、重度の低血糖エピソードを経験している人々のために利用可能な唯一の治療法でした。鼻グルカゴンの投与は、特に個人が意識を失った場合に、緊急時の重要な瞬間を節約できる、はるかに侵襲性が低く単純化されたプロセスです。 JDRFは、FDAの決定に感謝し、T1Dの人々がその合併症をより適切に管理し、より幸せで健康的な生活を送ることができるように、より多くの治療法を市場に出すことを引き続き提唱しています。」

Baqsimi点鼻薬：基本とその仕組み

覚えておくと、グルカゴンは、血糖値を上げるために肝臓がブドウ糖を非常に速く放出するようにトリガーするホルモンです。おなじみの赤とオレンジのマルチステップグルカゴン緊急キットは、これまでの唯一のオプションでした（そしてリリーはそれがそれらを提供し続けると言います）。

これは、この新しいBaqsimi製品のスナップショットであり、コストとグルカゴン市場の今後の展望が含まれています。

• すぐに使用できるディスペンサー：これは、コンパクトで持ち運びに便利なすぐに使用できるプラスチック製ディスペンサーに収納された、1回使用用の3mg用量のグルカゴンです。行動すると全用量が使い果たされるため、これでは少量投与はできません（これはまだFDAに承認されていませんが、従来の注射可能なグルカゴンを使用して適応外の多くの患者によって行われています）。興味深いことに、ディスペンサーは実際にはイリノイを拠点とする会社AptarGroupによって開発されています。この会社は、グルカゴンや糖尿病だけでなく、複数の粉末状の薬剤用にこのユニドーズデバイスを製造しています。

• 投与：ディスペンサーの先端を鼻孔に挿入し、デバイスの下部にある小さなプランジャーを押して押して、グルカゴン乾燥粉末の狐用量を鼻に放出します。その後、そのグルカゴンは鼻腔の内壁に吸収され、すぐに働き始めます。吸入、嗅ぎタバコ、深呼吸は必要ありません。特に、障害者（糖尿病患者）が意識を失っている場合や、何が起こっているのかを完全に認識していない場合に重要です。こちらのリリーのオンライン指導ガイドをご覧ください。

• ミニ投与：バクシミではない、とリリーは言います。これは、一度に3mgの全用量を使用する1回限りのディスペンサーです。緑の線が消えるまでプランジャーを押します。これは、投与量の100％が与えられたことを示します。同社は、この使いやすい緊急救助用グルカゴンに焦点を合わせているため、これまでグルカゴンのミニ投与を検討していないと述べています。

• 風邪や鼻づまりの場合：はい、一般的な風邪や鼻づまりがあり、それらの特定の症状に薬を服用している場合でも機能します。臨床試験データは、このグルカゴンがそれらの状況で同じように効果的であることを示しています。

• 臨床データ：試験について言えば、糖尿病の成人83人と70人を対象とした2つの臨床研究で、バクシミの単回投与と注射可能なグルカゴンの単回投与を比較したところ、バクシミの方が有意に効果的でした。それは数分以内に働き始め、15-30分以内に血糖値を完全に高めました。 4歳以上の48人の患者を対象とした小児科の研究では、同様の結果が観察されました。

• 子供と大人：Baqsimiは、大人と4歳以上の子供両方に承認されています。 4歳未満の子供を対象とした安全性と有効性の研究も継続的に行われます。リリーは、それが成熟した男性であろうと小さな子供であろうと、同じ3mgの投与がそれらの年齢の誰にとっても安全であると言います。

• 副作用：顕著なブラックボックス警告はありませんが、考えられる副作用は、現在注射可能なグルカゴン製品に含まれているものの多くを反映しています—涙目、目の赤みやかゆみ、吐き気、嘔吐、頭痛など。いくつかの状態もあります。およびBaqsimiの有効性に影響を与える可能性のある他の薬。これには、流涙症またはフェオクロモサイトーマ、ベータブロッカーまたはインドメタシン薬が含まれます。干渉成分には、ベタデックスとドデシルホスホコリンが含まれます。また、グルカゴンの効果はアルコールによって損なわれる可能性があるため（肝臓はアルコールとブドウ糖のダンピングに対処する必要があるため）、Baqsimiを使用する際に留意すべき項目が残っています。

• 保管：棚の寿命は18か月から2年で、リリーはその有効期限の延長に取り組んでいると言います。 Baqsimivは冷蔵を必要とせず、86度まで保管する必要があります。シュリンクラップ付きのチューブにパッケージされており、使用する前にそのチューブに入れておく必要があります。リリーは、湿気にさらされると鼻のグルカゴンの効果が損なわれる可能性があると言います。

• 入手可能性：Baqsimiは2019年8月から薬局で販売されます。処方箋が必要になります。つまり、これは店頭（OTC）では入手できません。アクセスと価格の詳細は以下のとおりです。

Baqsimiに関するFDAの詳細に関心のある方のために、当局はEliLillyへの公式レターと18ページのラベリングドキュメントをレビュー用に投稿しました。

グルカゴンを鼻から膨らませる

バスキミは、リリーが製品を購入する前に、2014年にプロトタイプ形式でトライアルテストを行ったのと同じ鼻グルカゴンであることを忘れないでください。私の経験は次のとおりです。

血糖値を50代と40代に下げるためにインスリン点滴をした後、私は治験中のグルカゴンを鼻に投与するように促されました。数分以内に機能し始めたように感じました。確かに、わずか1か月前に使用を余儀なくされた通常の注射可能なグルカゴンよりもはるかに高速でした。 15分以内に、私の低感覚はすべて過ぎ去り、私のCGMとクリニックの指先の測定値は、私の糖分が増加していることを示しました。数時間以内に、私のBGレベルは実験前にホバリングしていた200年代の低さに戻りました。

もちろん、他の多くの人がその裁判に参加し、他の人は何年にもわたって参加しました。また、緊急時にこのグルカゴンに頼る必要があるかもしれない障害者や介護者の使いやすさを示す「実生活」の研究を最終的に見ることに魅了されました。これらすべてが、この鼻グルカゴンがはるかに使いやすく、私たちがこれまで利用してきたものと同じくらい効果的であることを証明しました。

鼻グルカゴンバクシミ：名前には何が含まれていますか？

「BACK-see-mee」と発音され、リリーは2015年にカナダを拠点とするスタートアップのLocemia Solutionsから製品自体とともに名前を取得しました。その会社名は、「低血糖」と「低血糖」のマッシュアップです。バスキミという名前の元々のインスピレーションは、恐ろしい低血糖の緊急時に助けてくれる人々に関して、糖尿病コミュニティ内で「誰があなたの背中を持っているか」についての会話から来たと言われています。

Locemiaは、糖尿病業界で長い歴史を持つ起業家であるRobert Oringerと、1997年に1か月間隔でT1Dを開発した2人の息子を持つD-Dad自身によって率いられました。人気のあるDex4ブドウ糖タブ（少なくとも米国では現在製造中止になっています）。彼と研究者は、2010年にこの鼻腔内グルカゴン製剤の研究を開始しました。

このグループは、低血糖に対する一般の認識を高め、グルカゴンの見方を変えて、レストラン、スタジアム、学校、その他の公共の場所で除細動器やエピペンなどのすぐに利用できる治療法で見やすくすることを望んでいました。

「この驚くべき非常に重要な製品の開発に長年にわたって貢献してくれたすべての人に感謝します。ロケミアの小さいながらも強力なチーム、臨床試験を実施した研究者、参加を志願したインスリンユーザーなどです。私たちの試験、科学顧問、患者擁護者、投資家、その他数え切れ​​ないほどの人々」と彼は電子メールで書いた。

「Locemiaの共同創設者兼CEOであるClaudePicheと私は、5年以上前にBaqsimiの価値を認識し、それを獲得するための行動を起こすことでコミットメントを示したEliLillyのチームに感謝しています。それを市場に送り出します。この瞬間に貢献し、バクシミを世界にもたらすために努力し続けている才能のあるリリーチームメンバーの数を想像することはできません。はい、米国が最初になりますが、うまくいけば、カナダ（開発が行われた場所）、ヨーロッパ、およびその他の国で、インスリンユーザーとそれらを愛するまたは世話をする人々がBaqsimiを利用できるようになります。」

Baqsimiグルカゴンへのアクセスと手頃な価格

リリー氏によると、バクシミは8月末までに米国の薬局で販売される予定であり、カナダ、ヨーロッパ、日本の規制当局に提出済みであり、現在も審査中です。

Baqsimiの定価はLillyの注射用グルカゴン緊急キットと同じであると言われています。1つのディスペンサーで280.80ドル、2パックで561.60ドルです。

それは残念です。

D-Communityの多くは、この新しい形のグルカゴンが、最近の米国のインスリンのバイアルと同じくらい不愉快ではなく、より手頃な価格になることを望んでいました。インスリンの価格設定と糖尿病デバイスへのアクセスが最近ニュースになっていますが、グルカゴンの価格は、Dコミュニティやそれ以降ではあまり議論されていません。

リリーの広報担当者は、定価の高さについて質問されたとき、2020年末までにBaqsimiの1パック2つまたは2パック1つをわずかな価格で入手できるBaqsimi貯蓄カードを提供していると語った。 25ドル。これは12か月間有効です。つまり、このカードは1年間有効であり、新しいBaqsimi処方箋を取得するたびに何度でも使用できます。彼らはまた、貯蓄プログラムが補充のために始まる前に、一部の人が無料で単一のBaqsimi製品または2パックを手に入れることができる最初の充填オファーを持っています。この「GotYourBAQ」プログラムは、「適格」な人を対象としています。つまり、特定の基準があります。彼らはまた、さらなる貯蓄カード、患者支援プログラム（PAP）、およびインスリンやグルカゴンなどの糖尿病治療薬の資格がある人々に経済的支援を提供するために作成されたリリーソリューションセンターにも言及しました。

「私たちは、糖尿病の管理が家族に与える経済的影響を理解しています。リリーは、支払者とのアクセスを確保するとともに、手頃な価格の製品を通じて、バクシミを手頃な価格で糖尿病患者ができるだけ多くの人に利用できるようにすることに取り組んでいます」と、リリーの米国コネクテッドケアおよびインスリン担当副社長であるトニーエゼルは述べています。

患者コミュニティがグルカゴンの価格設定に関してリリーに何を期待しているのかと尋ねられたとき、私たちは「私の この価格帯は地域社会からは耳が聞こえないものと見なされる可能性が高く、鼻のグルカゴンは膨大な数の患者に立ち入り禁止のままであることを明確に伝えました。

もちろん、一部の保険プランは、この新しいBaqsimiグルカゴンを十分にカバーしている可能性があります。また、2パックのオプションを使用すると、1回の自己負担で2倍の金額を受け取ることができます。リリーは保険会社や薬剤給付管理者（PBM）と協力して、この新しいグルカゴンを処方集に含めるため、これですべて未定です。

他に2つの新しいグルカゴン製剤が開発中であり、1つは現在FDAの前にあることを知っておくことも重要です。

• Xeris Pharmaceuticals：このシカゴの会社は、2018年夏にFDAに提出されたG-Vokeと呼ばれる使い捨てのハイポレスキューペンを開発しました。これはEpiPenによく似た形式の第1世代製品であり、FDAが決定を下す可能性があります。 Xerisは、緊急の低反応を超えた少量投与を可能にする次世代バージョンにも取り組んでいます。

• ジーランドファーマ：このデンマークを拠点とする会社は、インスリンポンプで使用できる可溶性グルカゴン処方であるダシグルカゴンと呼ばれる新しいバージョンを開発しています。これは、エキサイティングな開発中のiLET BionicPancreas閉ループシステムでテストされています。 Dasiglucagonは、Xerisフォームファクターと同様に、すぐに使用できるレスキューペンでも開発されています。ニュージーランドは現在、2020年初頭に安定したグルカゴン製剤をFDAに提出する予定であると述べています。

グルカゴンアクセスに関するヘルプの呼び出し

オンラインのD-Communityの周りでは、Baqsimiでの回答がまちまちです。

簡単な新しい配信フォームを考えると、それは確かに大きなニュースであり、祝う価値があることにほとんどの人が同意しています。グルカゴンが一般の人々に見られ、理解される方法に革命を起こす可能性があるといういくつかのメモを見てきました。

しかし、手頃な価格とアクセス（またはその欠如）の問題は一種の暗い雲であり、カリフォルニアの長年のタイプ1クリスウィルソンからのこのツイートのような感情があります。 。マイクロドージング液と鼻腔内投与の可能性は、非常に多くのアプリケーションを開きます。」

アドボカシーの面では、学校、看護師、さらには救急医療隊員にとっても、より良いグルカゴン政策の必要性が認識されています。おそらく今では、信じられないほど使いやすい注射不可能なバージョンで、グルカゴンレスキューディスペンサーをより公共の場所や最も必要としている人々に届けるために、いくつかのポリシーの変更が発生する可能性があります。

私たちの側では、低血糖の緊急事態を治療するためのより簡単で穏やかな方法を見つけることに興奮しています。これを実現させたすべての科学者と指導者に感謝します。

同時に、リリーがこのコミュニティのフィードバックに耳を傾け、手頃な価格と、重度の低血圧に対する緊急グルカゴン治療におけるこの重要な革新へのアクセスについての支援を求めていることを願っています。