2019年の糖尿病治療研究の取り組みの新機能

JDRFは、1型糖尿病治療研究「センター・オブ・エクセレンス」を全国に確立しており、最初の研究はすでに北カリフォルニアで開始されています。

ボストンを拠点とするVertexPharmaceuticalsは、これまでで最大の治療に焦点を当てた買収で、近くの糖尿病幹細胞バイオテクノロジーの新興企業SemmaTherapeuticsを買収しました。

ジョンズホプキンスの研究者は、自己免疫の発達に大きな役割を果たし、1型糖尿病を引き起こす可能性のある謎の「ハイブリッドX細胞」を発見しました。

新しい研究によると、生後18か月以内にグルテンを食べすぎると、T1Dを発症するきっかけになる可能性もあります。

Newsflash、Folks：糖尿病の治療法がすぐに見られるとは思っていません。しかし、道を開くためにノンストップで働いている熱心な研究者がそこにいます、そして彼らは最近いくつかの興味深い前進をしました。

進展の中には、JDRFによる治療研究センターの新しいモデルの立ち上げ、大手製薬会社が買収したばかりのベータ細胞置換に取り組んでいるバイオスタートアップ、そして大きなEASD（欧州協会）で発表された新しい研究結果があります。先週スペインで開催された糖尿病研究）会議。そのイベントはまた、1型糖尿病に対するグルテンの影響に関するいくつかの重要な新しい情報を生み出しました。

現時点で話題になっているこれらの糖尿病治療のトピックについて簡単に説明します。

JDRFは最初の治療に焦点を当てた「センターオブエクセレンス」を立ち上げます

JDRFは9月4日、T1D治療研究を目的とした最初の「センター・オブ・エクセレンス」を開設したことを発表しました。また、国内および世界中の既存の大学やその他の研究スポットにさらに設立する予定です。 1つ目は、スタンフォード大学とカリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）の共同研究であり、免疫系、ベータ、幹細胞の研究における共同作業に基づいています。

具体的には、そこでの研究者は「免疫細胞とインスリン産生ベータ細胞との相互作用」に集中します。次世代治療のために幹細胞から膵島と免疫細胞を生成する。免疫抑制を必要とせずに、インスリン産生細胞を1型糖尿病患者に移植する方法を開発しています。」

インスリン細胞移植は、臓器や細胞の提供制限、その後一生服用しなければならない免疫抑制薬など、さまざまな理由で広く利用できないため、JDRF北カリフォルニアセンターオブエクセレンスは、ベータ細胞生物学および免疫学。

新しい指定は、JDRFとカリフォルニアの研究者が協力して、最高の人材と必要な資金がこの特定のセンターに注ぎ込まれるようにすることを意味します。同じ理論的根拠が、JDRFが開設する将来のセンター、およびそれらの特定の焦点が何であれにも当てはまります。

JDRFは、この新しいモデルにより、これらのセンターオブエクセレンスに「長期的なプロジェクトを推進するための安定性と、新しい科学が出現したときに機敏になる柔軟性が提供される」と述べています。革新的な資金調達モデルは、コラボレーションを促進し、T1D研究で卓越性を実証した機関に長期的な安定性を提供します。それぞれが最初に5年間資金提供されます。 3年目以降の資金は、レビューと評価の後に確認されます。」

T1D組織はまた、これらのセンターが治療研究に関するJDRFのより広範な戦略の中心的な柱として機能し、ドナーの貢献を通じて後援されていることにも注目しています。この最初の北カリフォルニアセンターでは、JDRFは、カレンとジェフジョーダン、ミシェルグリフィンとトムパーカー、カレンとジョーニーハウスの個々の寄付者の功績を認めています。

もちろん、これがJDRFの治療研究をどのように変革し、米国内および世界中で行われているリソースと取り組みに焦点を当てるのか、そしてこれがこれらの分野ですでに働いている科学者や誘惑者にとって何を意味するのかについては興味があります。過去には、治療研究の取り組みは確かに少し散らばっているように見え、多くの点が効果的につながっていませんでした。うまくいけば、この新しいモデルは重複を排除し、それが最も重要な研究に磨きをかけるのに役立つでしょう。

史上最大のT1D治療研究の買収

また、9月の初めに発表された大規模な企業買収は、糖尿病治療研究の分野で注目を集めました。ボストンを拠点とする企業VertexPharmaceuticalsは、これまで主に嚢胞性線維症に焦点を当てており、マサチューセッツ州ケンブリッジにあるSemmaTherapeuticsとして知られる糖尿病幹細胞バイオテクノロジーの新興企業を買収しました。この会社は、著名な研究者であり、新しいインスリン産生細胞の作成に10年以上携わっているD-Dad Dr. DouglasMeltonによって2014年に設立されました。

メルトンが2013年に大きなニュースを発表し、その大部分が画期的なものとして歓迎されたことを覚えているかもしれませんが、数年後、彼の研究は撤回され、疑問視されました。彼のスタートアップSemmaは2015年に誕生し、興味深いことに、2017年にJDRFのベンチャー慈善T1Dファンド（最近の記事を参照）の最初の資金調達プロジェクトの1つでした。

Vertexは、Semmaが行っている作業を活用するために、9億5,000万ドルを投じました。 JDRFは、これを、これまでに発生した最大のT1D治療に焦点を当てたトランザクションであると説明しています。

Semmaのアプローチには2つの側面があります。

ヒト由来の幹細胞からベータ細胞の新しいサプライチェーンを作成するために取り組んでいます。これらの新しい細胞を肝臓に直接移植し、そこでインスリンを生成してBGレベルを自然に調節することを目的としています。

新しいインスリン産生細胞を内部に収容して移植できるデバイスを作成し、免疫系の攻撃から細胞を保護します。（これに取り組んでいる他の人には、ViaCyte、SigilonTherapueticsのEliLilly、BioHubの糖尿病研究所が含まれます）。

Semmaの研究は、現時点では動物を対象とした初期の臨床試験に残っており、それが成功するという保証はありません。しかし、Vertexのような会社が現在、その取り組みにエネルギーとリソースを費やしていることは、大きな潜在的な後押しとなります。

メルトンは次のように述べています。「Semmaは、1型糖尿病患者の生活を劇的に改善するために設立されました。 Vertexは、この目標の達成を加速するのに理想的です。」

JDRFのT1D基金のリーダーは同意しているようです。

「これは、2つの点で、1型糖尿病を治療するための私たちの戦いにおける主要なマイルストーンです」とT1D基金の会長であるSeanDohertyは述べています。「まず、Vertexのような素晴らしい企業には、JDRFが長年共有し、サポートしてきたメルトン博士のビジョンを達成するためのリソースと専門知識があります。第二に、投資家と業界は、有望な1型糖尿病治療にそのような大きな価値があることに気づき、新しい発展途上の市場で他のT1糖尿病の取り組みに投資する機会を探すと思います。」

糖尿病の原因となる不正な細胞を追い詰める

ボルチモアのジョンズホプキンスの研究者は、自己免疫の発達に大きな役割を果たし、おそらく1型糖尿病を引き起こす可能性のある、体内に潜んでいる「これまで知られていなかった細胞」の不思議なグループを発見したようです。彼らは、この謎めいた新しいエンティティを「免疫細胞X」と名付けました。これは、他の2種類の細胞に変形する能力があるためです。

おそらく、科学者たちはこれらのハイブリッド細胞は存在できないと長い間信じていましたが、存在した場合、それらはおそらく10,000個の白血球のうち7個の線に沿った小さな集団でした。この最新の研究を共同執筆したジョンズホプキンスの病理学の准教授であるアブデルラヒムA.ハマド博士によると。何らかの理由で、これらのいわゆる「不正な細胞」は混乱し、体が異物と見なす別のタイプに移行し、それが免疫攻撃を開始し、最終的に1型糖尿病につながります。

ただし、研究コミュニティの全員がこれを確信しているわけではありません。 T1Dの他の環境的および遺伝的トリガーも作用している可能性がある一方で、見かけのハイブリッドXセルが実際には他の「正常な」セルの一部であり、不正な詐欺師ではない可能性もあります。それらは単に2つの機能を果たすかもしれません。

明らかなことは、この面でより多くの研究が必要であり、それには間違いなく時間がかかることです。

不正なセルの暗殺

これらのハイブリッドX細胞が重要であるかどうかにかかわらず、バルセロナで開催された＃EASD2019会議で発表された他の新しい発見は、真のT1D誘発原因が細胞レベルである可能性があるものと戦う方法を示しています。

ベルギーの臨床段階の会社Imcyseは、免疫系を攻撃する細胞を特定して殺すために体内に注入または移植できるペプチドを開発することにより、T1Dなどの慢性疾患の治療と予防に役立つ可能性のある免疫療法を開発しています。 T1Dの場合。

初期の試験データは、Imcyseが実際に体内の保護細胞の数を増加させることを示唆しています。これらの結果は現在、会社の取り組みを後押しし、2020年の研究の次の段階に資金を提供するのに役立つと期待されています。

糖尿病-グルテン効果？

EASDで発表されたもう1つの新しい研究が私たちの目を引きました—グルテンと糖尿病について、治療よりも予防の領域にありますが、それでも重要です。

T1Dに対するグルテンの影響は長い間探求されてきたトピックです。これは、牛乳や1型糖尿病のその他の潜在的な環境トリガー（特に子供）と一緒に起こります。

この最新の研究によると、18か月の子供がグルテンを摂取すると、1日あたり10gのグルテンを余分に摂取するごとにT1Dを発症するリスクが46％も増加しました。しかし、妊娠中の母親のグルテン摂取量と子供の1型との間に関連性はありませんでした。この研究は、オスロ大学病院とノルウェーのノルウェー公衆衛生研究所からのものです。

研究の著者は、「私たちの観察は、グルテン摂取量を減らした将来の介入研究を動機付けて、子供の初期の食事におけるグルテン摂取量と感受性の高い個人の1型糖尿病との間に真の因果関係があるかどうかを確立する可能性がある」と述べています。

なぜこのグルテン効果、あなたは尋ねるかもしれませんか？

研究者らは、グルテンが腸内細菌叢に影響を及ぼし、いわゆる「リーキーガット」様式で炎症を誘発することに基づいている可能性があることを示唆しています。また、グルテンは、ウイルスや子供の遺伝的素因など、他のトリガーや環境要因と連携して、子供を1型に押しやる場合もあります。

興味深いことに、研究の著者は、彼らの発見は人々をグルテン、特にそのような一般的なグルテン源である穀物やパンを食べることから遠ざけるのに十分ではないと具体的に述べています。そしてもちろん、さらなる研究が必要です。