1型糖尿病の事前スクリーニングは命を救う可能性がある - 糖尿病鉱山

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1型糖尿病の事前スクリーニングは命を救う可能性がある

新しい研究により、T1Dコミュニティは楽観的になることがたくさんあります。ゲッティイメージズ

ドイツでの新しい調査研究によると、就学前の子供における1型糖尿病（T1D）のスクリーニングは、一般の人々にとって価値があり、拡張可能であることが示されています。
広く実施された場合、このタイプのスクリーニングは、T1Dの危険な合併症である小児の糖尿病性ケトアシドーシス（DKA）の可能性を大幅に減らす可能性があります。
別の研究によると、免疫療法治療であるテプリズマブは、リスクのある子供と大人の新しいT1D診断を59％減少させ、発病を2年も遅らせる可能性があることを示しました。

子供が1型糖尿病と診断されると、大きな疑問が生じることがよくあります。なぜ誰も事前にスクリーニングしなかったのですか？この病気の発症を示す危険な高血糖を回避するために、事前に何かが行われた可能性がありますか？

歴史的に、この自己免疫状態を検出したり、場合によっては回避したりできる高度なスクリーニングのための信頼できる方法はありませんでした。

今、地平線に希望があるかもしれません。

1月28日にジャーナルJAMAに発表された新しい研究は、就学前の子供における1型糖尿病のスクリーニングに関する調査結果を調査して発表した最初の研究です。

結果は、プライマリケア医によるこの種の事前スクリーニングが一般の人々にとってより広い規模で可能であることを示しており、幼児の家族だけでなく大人も糖尿病性ケトアシドーシスを発症するリスクがあることを最終的に事前に通知する機会を示しています（DKA）—しばしば劇的な診断の始まり。

「Fr1da」と呼ばれる4年間のプログラムには、2〜5歳の9万人以上の子供たちが参加しました。それらは、ドイツのバイエルン州のプライマリケア医によってスクリーニングされました。 600人以上の小児科医が定期的な乳児検査にスクリーニングを実施しました。

「メッセージは、うまく行けば、膵島自己抗体の検査で1型糖尿病を発症する子供たちの大多数を特定できるということです」とHelmholtzZentrumの糖尿病研究所の主任研究著者兼所長であるAnette-GabrieleZiegler博士は述べています。ドイツのミュンヒェン。

「スクリーニングは、安価で、簡単で、信頼できるものでなければなりません。さまざまな国や州の慣行に適応できる方法の青写真があると思います」とZiegler氏は述べています。

これは、新薬が病気の発症を数年遅らせる可能性があるという他の最近の研究結果と相まって、糖尿病コミュニティに早期のT1D検出のトピックについて楽観的であるように多くを与えます。

DKAの予防または軽減

具体的には、ドイツの研究では、スクリーニングされた子供の31％が、糖尿病の可能性を示す2つ以上の主要な膵島自己抗体の存在を通じてT1Dを発症する「高リスク」であると特定されたことがわかりました。

それらの280人の子供たちのおよそ25パーセントはタイプ1を開発し続けました。

興味深いことに、T1Dを開発し続けた研究のハイリスクの子供のうち2人だけが、診断時にDKAを発症しました。これは、大規模な集団の傾向と比較して低い率です。

早期スクリーニングが潜在的なT1Dの兆候を示し、その結果、家族または患者が症状に気づき、目を光らせている可能性を想像してみてください。

これらの症状には、極度の喉の渇き、頻尿、急激な体重減少、嘔吐などがあります。患者がDKAで病院に運ばれるまで、彼らは見過ごされたり、他の病気と間違えられたりすることがよくあります。

「スクリーニングプログラムが5％未満のDKA率を達成できることを示したと思います。より多くの経験と認識があれば、プライマリヘルスケアプロバイダーは一貫してそれをそのようなレベルに下げることができると思います」とZiegler氏は述べています。

しかし、彼女には注意が必要です。

「スクリーニングは減少しますが、DKAを完全に防ぐことはできません。若すぎるために見逃されたり、臨床疾患への進行が非常に速い場合とは別に、子供が事前診断を受けたときに行動を変えない家族もいます」とジーグラー氏は述べています。

事前スクリーニングはすべての年齢層に役立ちますか？

T1D自己抗体検出の最も好ましい条件は通常就学前の年であるにもかかわらず、Fr1da研究はすべての年齢に影響を与えるとZieglerは言います。

2歳未満の乳児のスクリーニングは最も困難な場合があると彼女は述べています。また、高齢者のテストに拡大すると、スクリーニングインフラストラクチャのコストと範囲が確実に増加します。

「すべてのケースを捕まえるには、子供たちを繰り返しテストする必要がありますが、これはコストを大幅に増加させます」とジーグラーは電子メールでDiabetesMineに語った。

「私たちは進行中のFr1daPlus研究を行っており、子供も9歳で検査され、後の検査の潜在的な影響について学ぶのに役立ちます。別の可能性は、病気の家族歴など、遺伝的リスクが高い子供たちが繰り返し検査されることです」と彼女は言いました。

Zieglerは、最終的に実現する事前スクリーニングポリシーは、事前診断された家族のケアとカウンセリングと組み合わせる必要があると述べています。

彼女は、彼女のクリニックがこのタイプのスクリーニングをサポートするためにそのインフラストラクチャをセットアップする方法を研究していると言います。

次のステップは、コストデータを評価し、検出または見逃される可能性のあるT1Dケースの数に関する見積もりをまとめることです。これは、ポリシーの議論または実装を進める上での重要な要素です。

彼女はまた、スクリーニングプロトコルの重要な要素は、最初の自己抗体スクリーニングが局所的に行われることを強調するため、家族が検査を行うために遠くまで旅行する必要がないことを指摘します。

Zieglerと彼女の共同研究者は、医療経済学者と協力して、事前スクリーニングにかかる費用を評価しています。

JDRFとHelmsleyCharitableTrustもその作業に関与しています。

その間、多くの未回答の質問に取り組むために関連する研究が進行中です。

Fr1dolinと呼ばれる1つの研究がドイツのニーダーザクセン州で進行中であり、ASKと呼ばれる別の研究がコロラドで進行中です。

Zieglerは、T1Dのスクリーニングに関連する問題を調査し、世界中の州や国での他の取り組みを認識していると述べています。

「最終的に、費用対効果は、臨床疾患を完全に遅らせるか予防できる場合にのみ保証されます」と彼女は言いました。

「したがって、協力することで、DKAと臨床1型糖尿病の症例数を減らす費用効果の高いスクリーニングプログラムが広く普及することを期待しています。」

事前審査後：エキサイティングな新しいステップ

T1Dスクリーニングをより広範に実施できると仮定すると、将来のT1D診断の可能性を示す結果を得た後の次の大きな問題は、今、何でしょうか。

昨年の夏、その質問に対する潜在的にゲームを変える答えが得られ、2019年6月の米国糖尿病学会（ADA）科学セッション会議でタイプ1予防コンソーシアムの結果が発表されました。

ニューイングランドジャーナルオブメディシンに掲載されたTrialNet研究は、テプリズマブと呼ばれる当時の治験薬を使用して治療アプローチが可能であることを示しました。

研究はわずか76人の参加者で小規模でしたが、この免疫療法治療の14日間の単回投与は、プラセボの効果と比較して、リスクのある子供と大人のT1D診断を59％減少させることがわかりました。

重要なことに、患者のインスリン分泌を延長できるようにすることで、その診断を2年も遅らせました。

腎移植拒絶反応を予防するために通常使用される薬剤抗胸腺細胞グロブリン（ATG）を含む2番目の試験でも、同様の正の効果が示されました。

新たに診断されたT1には低用量が投与され、インスリン産生の維持と2年間の血糖値の低下の傾向が示されました（新たに診断されたT1Dで見られたものと比較して）。

ZieglerのFr1da研究と相まって、これらはT1D診断の効果を早期に発見することに関して有望な結果です。

「これらのことを合流させることはエキサイティングです」と、フロリダ大学の主任研究著者でありTrialNetのATG研究委員長であるマイケルハラー博士は述べています。

この研究で使用されたATG化合物に関して、ハラー氏は、現在、1型糖尿病の治療ではなく、腎臓移植の拒絶目的で承認されているのは食品医薬品局（FDA）のみであると述べています。

それでも、臨床現場でATG適応外使用を使用した研究で、T1D発症の遅延が示された後、ハラーは治療プロセスに慣れていると述べています。今日まで、保険会社は治療費を支払っています。

一方、テプリズマブは、リスクのある個人の1型糖尿病の予防または遅延のために、昨年秋にFDAから画期的治療薬の指定を受けました。

この指定は、ニュージャージーのバイオ医薬品会社であるProvention Bioによって製造された医薬品が、規制プロセスをより迅速に通過して市場に投入できることを意味します。

同社は年末までにFDAへの提出を完了する予定です。

何でこれが大切ですか？

初期の検査薬と介入薬は1型糖尿病を完全に止めたり、DKAのすべての症例を予防したりすることはできませんが、多くの人々の痛みや苦痛を免れ、死を防ぐ可能性があります。

言い換えれば、それはT1Dの影響を受ける人々の増加にとって非常に重要です。

DKAに入った、または高血糖でひどく病気になり、診断に至った、これまでに診断された子供の親に尋ねてください。

時間内に診断されなかったが、極端なDKAに陥り、反対側に到達しなかった人々の愛する人に尋ねてください。

「診断時のDKAは依然として発生し、致命的となる可能性があるため、これらの家族に少なくとも、子供がタイプ1を発症するリスクがある可能性があることを知らせておくと、命を救う可能性があります」と、創設者兼社長のオハイオD-Dad JeffHitchcockは述べています。娘のマリッサが24ヶ月で診断された非営利の糖尿病の子供たちの。

「科学はまた、DKAの前に治療を開始した子供は、DKAにいた子供よりも代謝目標を達成するのが簡単であることを示しています。つまり、T1Dを予防できない場合でも、リスクを早期に特定することで生涯にわたってプラスの影響を与えることができます」と彼は述べた。

もう一人のD-Dadであり擁護者であるニューヨークのTomKarlya（その成人した息子と娘は両方とも子供と診断された）もここで可能性を見ています。

数年前、Karlyaは、学校やコミュニティで1型糖尿病とDKAについての意識を高めることを目的とした「CryforChange」の先頭に立っていました。

彼は、ノースカロライナ州でリーガンの規則を法制化するのを手伝いました。これは、小児科医が1〜6歳の子供の家族にT1D症状を教えることを奨励しています。

「これはすべて雪玉効果があります」とKarlyaは言いました。「この研究は他の研究につながり、それはコミュニティや小児科医のオフィス内での教育と意識向上につながります。あなたのコレステロールを検査するために行くことを想像してください、そして彼らがT1Dへの家族のつながりについて尋ねるとき、彼らはスクリーニングするために別の検査をします。これは、言語の一部になるための最初のステップになる可能性があります。」

「研究についてのことは、それがドアを開けるだけでなく、ドアの廊下を開くということです。懐中電灯、ヘッドライト、投光照明…そして天頂に変わるピンライトから始めます」とKarlya氏は付け加えました。

それでも、事前スクリーニングの問題は一部の家族にとって単純な問題ではありません。家族の中には、次のT1D診断を防ぐためにできることが何もない場合、肯定的な結果が感情的な害を引き起こす可能性があることを心配している人もいます。

それは、各家族が取り組み、自分で決めなければならないことです。

それまでの間、この研究のいずれかが可能なスクリーニングと治療に具体化する前に、家族と一般の人々がT1D症状と起こりうる危険なDKA合併症を認識するのを助けるために存在するリソースに感謝します。