SMA点滴療法とは何ですか？費用、治療など

脊髄性筋萎縮症（SMA）の点滴療法では、針またはカテーテルを介して投与される薬剤を使用します。症状を管理し、骨格筋の進行性の衰弱と悪化を防ぐのに役立ちます。

risdiplam（Evrysdi）などの経口療法は経口投与されます。点滴療法は、静脈内治療として静脈から直接体内に投与される場合があります。

一部のSMA薬は、脊髄の下の脊柱管の低レベルにある脳脊髄液（CSF）に針で注射されます。

費用

治療の選択肢を検討する際には、SMA注入には高額な値札が付いてくる傾向があることに留意することが重要です。

オナセムノゲンabeparvovec-xioi（Zolgensma）（乳児発症SMAに対して承認された唯一の遺伝子治療）が2019年に承認された直後、これは市場で最も高価な薬剤であり、患者1人あたり212万5000ドルの費用がかかると推定されました。

批評家はゾルゲンスマの高価格を指摘していますが、それは一度限りの治療であることを認識することが重要です。 SMAの他の注射療法は、年間最大数十万ドルの費用がかかる可能性があり、患者は通常、定期的に、多くの場合何年もの間、それらを服用する必要があります。

良いニュース？一部の保険会社 行う SMA療法の費用をカバーします。正確な補償範囲はポリシーによって異なるため、SMAの治療を開始する前に、キャリアに詳細を確認することが重要です。

興味があれば、臨床試験に参加する可能性について医師に相談することもできます。

トリートメント

以下は、SMAの治療に現在利用可能な輸液療法の種類です。

遺伝子治療の注入

ゾルゲンスマは、乳児発症型SMA（SMAタイプIとも呼ばれます）に対して食品医薬品局（FDA）によって承認された最初の輸液です。これは、2歳以下の子供に使用される遺伝子治療です。

手順の間に、健康で機能的なヒト生存運動ニューロン（SMN）遺伝子が注入され、欠落しているバージョンまたは機能不全のバージョンが置き換えられます。

臨床現場で提供される他の種類の点滴とは異なり、ゾルゲンスマは与えられるだけです 一度。多くの薬は症状を和らげるのに役立つだけですが、遺伝子治療は全体的な病気の結果を改善するために体に直接変化をもたらします。

髄液注射

現在までに、子供と大人の両方で、FDAが承認したSMAの注射が1つあります。ヌシネルセン（Spinraza）です。

この治療法は、SMNタンパク質の産生を増加させることによって機能します。これは、SMAの人が自分で十分に産生しないものであり、骨格筋の衰弱と消耗を防ぐのに重要です。

SMAのための他のタイプの注入

病気の改善に加えて、SMAの症状と合併症の治療に役立つ他の種類の注入が利用可能です。

たとえば、2020年の研究では、骨粗鬆症の治療に通常使用される輸液であるビスフォスフォネートの静脈内投与（IV BP）が、SMAの小児の骨折の予防に役立つことがわかりました。

アレディアとゾメタのブランド名で販売されているBP注入は、骨を強化するのに役立つ可能性があります。

それは機能しますか？

点滴療法は、特に治療が若い年齢で始まる場合、SMAの効果的な治療法です。

ただし、注入療法がこの進行性疾患の乳児期または小児期発症のサブタイプと同じように成人発症のSMAに役立つかどうかはまだわかっていません。

たとえば、ゾルゲンスマは、乳児期発症のSMAと診断された2歳未満の子供にのみ使用されます。これまでのところ、それは有望な結果を示しており、それらの患者の生存率を高めています。

スピンラザ注射は成人に使用できますが、SMAタイプIVではその効果はよく理解されていません。このサブタイプは21歳以降に発症します。これまでのところ、スピンラザは2歳から12歳までの子供に最も有望であることが示されていますが、SMAの成人にも有益であることが示されています。

リスク

点滴療法の潜在的なリスクと副作用について医師と話し合うことも重要です。考えられる副作用には、肝障害、脱力感、注射部位の痛みなどがあります。

BP注入は骨折のリスクを減らすかもしれませんが、大腿骨骨折と顎骨壊死の報告があります。ただし、これらの有害事象はまれであると見なされます。

あなたの医者はあなたがSMA注入の利益と起こりうるリスクを比較検討するのを手伝います。

SMA治療の効果は個人によって異なることに注意してください。医師が点滴療法を勧める場合、正確な種類は年齢、SMAの種類、および全体的な状態によって異なります。

持ち帰り

SMAの治療法はありませんが、点滴療法は症状の管理に役立ち、骨格筋の進行性の衰弱と悪化を防ぐことができます。

2歳未満の子供にのみ承認されているゾルゲンスマは、乳児期発症のSMAの治療に使用される遺伝子治療です。

Spinrazaを含むSMAの10代および成人向けの点滴療法のオプション、およびSMAによる合併症を防ぐ他の種類の注射もあります。